ОБЩЕСТВО
Генная терапия оказалась безопасной для лечения ВИЧ. Но пока не очень эффективной
Баку, 12 сентября, АЗЕРТАДЖ
Для лечения пациента, который страдает от ВИЧ и лейкоза, китайские ученые использовали технологию, основанную на революционном методе генетического редактирования CRISPR-Cas9. Спустя 19 месяцев после лечения пациент чувствует себя хорошо, однако от ВИЧ он не избавился. Отчет о наблюдении за пациентом опубликован в научном журнале New England Journal of Medicine, передает АЗЕРТАДЖ со ссылкой на ТАСС.
27-летнему пациенту диагностировали одновременно ВИЧ и острый лимфобластный лейкоз – злокачественное заболевание системы кроветворения. Для лечения лейкоза больному нужна была трансплантация костного мозга. Ученые решили воспользоваться этой возможностью, чтобы опробовать на нем технологию генетического редактирования CRISPR-Cas9 против ВИЧ.
Предыдущие исследования показали, что ключевую роль в том, как ВИЧ проникает в клетки крови пациента, играет ген CCR5. Люди с мутацией в этом гене – их условно называют "берлинским" и "лондонским" пациентами - оказались устойчивы к вирусу. Ученые пришли к выводу, что эту мутацию можно вызвать искусственно.
Китайские ученые удалили ген CCR5 из донорских клеток костного мозга, и пересадили их "пекинскому" пациенту. Спустя месяц после операции лейкоз пошел на спад. Отредактированные клетки костного мозга начали размножаться и производить клетки крови. Этот процесс продолжался в течение 19 месяцев после трансплантации, то есть всего срока наблюдения, о котором отчитались исследователи.
Ход лечения ВИЧ происходил иначе. После 7 месяцев наблюдений врачи не заметили каких-то побочных эффектов от генетически отредактированных клеток. Поэтому они решили на время прекратить антиретровирусную терапию, которая направлена против ВИЧ. Вопреки их ожиданиям, после этого количество клеток, которые заражены ВИЧ, стало увеличиваться. Медики решили возобновить терапию.
Коллеги авторов исследования считают, что такой эффект связан с тем, что те удалили всего лишь чуть менее 20 процентов генов CCR5 из донорских клеток. Для полноценного эффекта, как у «берлинского» или у «лондонского» пациентов, нужно было удалить 100 процентов генов.
Тем не менее, несмотря на относительную неудачу, авторы работы отмечают, что их исследование показало, что генетическая терапия для лечения ВИЧ может быть безопасна. Однако несмотря на эти слова, безопасность CRISPR-Cas9 до сих пор точно не установлена. В частности, применение такой технологии может приводить к ранней смертности детей, по отношению к которым ее применили.