В США одобрен препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Баку, 21 сентября, АЗЕРТАДЖ
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет.
Как сообщает АЗЕРТАДЖ со ссылкой на usatoday.com, до недавнего времени лекарство для лечения миодистрофии отсутствовало и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение, а также физиотерапия. Фармацевтическая компания «Sarepta Therapeutics» разработала препарат «Exondys51» (этеплирсен), который поможет пациентам, страдающим миодистрофией Дюшенна. Подходит этеплирсен, однако, не всем, а лишь тем, кто является носителем определенной мутации гена дистрофина, встречающейся у 13 процентов больных.
Ускоренное одобрение лекарства FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Больше всего споров вызвала цена лекарства - годовой курс препарата обойдется пациенту в 300 тысяч долларов. Прием лекарства не поможет пациентам выздороветь: в клинических испытаниях было показано, что «Exondys51» способен укрепить мышцы, но доказательства того, что препарат позволяет отсрочить развитие паралича или ослабить симптомы заболевания пока недостаточны.
Родители же маленьких пациентов восприняли информацию о появлении нового лекарства с воодушевлением.
Другие новости раздела
