Генная терапия восстановила слух у глухих пациентов
Баку, 3 июля, АЗЕРТАДЖ
Генная терапия может улучшить слух у детей и взрослых с врожденной глухотой или тяжелыми нарушениями слуха, говорится в новом исследовании ученых из Каролинского института. Слух улучшился у всех десяти пациентов, и лечение хорошо переносилось. Исследование проводилось в сотрудничестве с больницами и университетами Китая и опубликовано в журнале Nature Medicine, передает АЗЕРТАДЖ.
«Это огромный шаг вперед в генетическом лечении глухоты, который может изменить жизнь детей и взрослых», - говорит консультант и доцент кафедры клинических наук, вмешательства и технологий Каролинского института (Швеция) и один из соавторов исследования Маоли Дуань.
В исследование были включены десять пациентов в возрасте от 1 года до 24 лет из пяти больниц Китая, все они страдали генетической формой глухоты или тяжелыми нарушениями слуха, вызванными мутациями в гене под названием OTOF. Эти мутации вызывают дефицит белка отоферлина, который играет важную роль в передаче слуховых сигналов от уха к мозгу.
Эффект от генной терапии был быстрым, и большинство пациентов восстановили слух уже через месяц. Шестимесячное наблюдение показало значительное улучшение слуха у всех участников: средняя громкость воспринимаемого звука снизилась с 106 децибелов до 52.
Лучше всего на лечение реагировали маленькие пациенты, особенно в возрасте от пяти до восьми лет. Одна из участниц, семилетняя девочка, быстро восстановила почти весь свой слух и уже через четыре месяца могла вести ежедневные разговоры со своей матерью. Однако терапия оказалась эффективной и для взрослых.
«Небольшие исследования в Китае уже показывали положительные результаты у детей, но впервые метод был опробован на подростках и взрослых. Слух у многих участников значительно улучшился, что может существенно повлиять на качество их жизни. Теперь мы будем наблюдать за этими пациентами, чтобы узнать, насколько длительным окажется эффект», - говорит доктор Дуань.
Результаты также показывают, что лечение было безопасным и хорошо переносилось. Наиболее распространенной побочной реакцией было снижение количества нейтрофилов, одного из видов белых кровяных телец. В период наблюдения от 6 до 12 месяцев не было зарегистрировано серьезных побочных реакций.
Исследование проводилось в сотрудничестве с рядом учреждений, включая больницу Чжунгда, Юго-Восточный университет (Китай), и финансировалось несколькими китайскими исследовательскими программами и компанией Otovia Therapeutics Inc, которая разработала генную терапию и в которой работают многие из ученых, участвовавших в исследовании.
Другие новости раздела
