В США одобрили генную терапию для лечения наследственной слепоты
Баку, 21 декабря, АЗЕРТАДЖ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат, изменяющий ДНК и обращающий вспять прогрессирующую унаследованную слепоту.
Как сообщает АЗЕРТАДЖ со ссылкой на Republic, лекарство, работающее по принципу генной терапии, стало третьим одобренным за последние пять месяцев.
Препарат получил название Luxturna. Лекарство помогает взрослым и детям бороться с потерей зрения. Прогрессирующая слепота, как правило, начинается в детстве и приводит к затруднениям уже в первые годы жизни ребенка. В большинстве случаев с возрастом заболевание приводит к полной слепоте. Причина такой слепоты в наследовании поврежденных генов от родителей. В США в среднем одна-две тысячи человек получили мутировавшие гены RPE65 - по одному от матери и отца. Luxturna изменяет геном человека, заменяет неправильные гены на здоровые и возвращает зрение даже тем, кто полностью его потерял.
В 2018 году агентство выпустит специальные инструкции, по которым препараты, похожие на Luxturna, будут быстрее проходить необходимые для одобрения процедуры, чтобы они как можно скорее попадали на рынок и начинали приносить пользу.
Два других генных препарата, которые FDA одобрило в 2017 году, боролись с лейкемией и лимфомой.
Другие новости раздела
