Das Medikament Glybera soll die seltene Fettstoffwechselkrankheit LPLD heilen
Baku, den 5.November (AZERTAG). Das Medikament Glybera soll die seltene Fettstoffwechselkrankheit LPLD heilen. Ein entschärfter Virus schleust sich dazu in die Körperzellen.
Die EU-Kommission hat am Freitag das erste Gentherapiemedikament der westlichen Welt zugelassen. Das Mittel Glybera von der kleinen niederländischen Firma UniQure soll die seltene Fettstoffwechselkrankheit Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) heilen, die maximal zwei unter einer Million Menschen trifft.
Betroffene haben einen Gendefekt, der dazu führt, dass Fette aus der Nahrung nicht richtig verarbeitet werden können. Die Patienten leiden an Bauchschmerzen, Einlagerung von Fett in die Haut und teilweise lebensbedrohlichen Entzündungen der Bauchspeicheldrüse. Sie müssten eine streng fettfreie Diät einhalten - was jedoch realistisch kaum möglich ist.
Glybera soll das defekte Gen im Körper der Patienten ersetzen und so die natürliche Körperfunktion dauerhaft wiederherstellen. UniQure-Chef Jörg Aldag begründet so auch den stolzen Preis: Pro Patient soll es etwa 1,2 Millionen Euro kosten.
Nun werde mit den einzelnen Staaten über die Zahlungsmodalitäten verhandelt - eine Zulassung soll unter anderem auch in den USA und Kanada beantragt werden. Der Weg zur Zulassung war lang: LPLD tritt so selten auf, dass die Therapie in drei klinischen Prüfungen nur bei etwa 30 Patienten getestet werden konnte. Diese jedoch haben sie laut UniQure gut vertragen.
Im Juli dann entschieden Vertreter aller EU-Staaten im Ausschuss für Humanarzneimittel bei der EU-Arzneimittelbehörde EMA, der EU-Kommission eine Marktzulassung für das Medikament zu empfehlen. Diese richtet sich in der Regel nach dieser Empfehlung, wie auch hier.
Glybera beruht auf einem entschärften Virus, das statt seiner eigenen Erbinformation die Information für die korrekte Version des defekten Gens in die Körperzellen einbringt und so dauerhaft heilt. Gentherapien sind umstritten - denn nach anfänglichen Erfolgen bei Patienten mit schweren genetisch bedingten Störungen des Immunsystems in den 90er-Jahren gab es herbe Rückschläge.
1999 starb in den USA der 18-jährige Jesse Gelsinger nach einer Gentherapie, vermutlich weil mehrere Organe aufgrund einer Immunreaktion versagten, und bei zwei französischen Jungen trat 2002 Leukämie auf.
Zu wenig Erfahrungen gibt es bisher mit Gentherapien - daher weiß niemand genau, ob die eingeschleusten Gene nicht auch Zellen anders verändern als beabsichtigt - und damit etwa Krebs Vorschub leisten. Bisher hatte nur China 2003 eine Gentherapie gegen Kopf- und Halskrebs zugelassen. Über die Erfahrungen mit dem Medikament ist allerdings nichts bekannt.
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