Gentherapie gibt Mäusen Geruchssinn zurück
Baku, den 3. September (AZERTAG). Forscher haben bei Mäusen eine angeborene Geruchsblindheit mittels Gentherapie geheilt. Sie haben bei den Tieren eine Mutation repariert, welche die Riechzellen der Nase verkümmern lässt. Eine ähnliche Behandlung bei erkrankten Menschen ist denkbar.
Wenn ein Mensch nicht riechen kann, kann das genetische Ursachen haben. Viele Sinneszellen unsere Körpers tragen feine, haarförmige Anhänge, die sogenannten Cilien. Diese Härchen sind unter anderem für die Wahrnehmung von Reizen unabdingbar. Sind sie durch einen Gendefekt verkümmert oder fehlgebildet, ist die Wahrnehmung von Gerüchen blockiert.
Nun haben Forscher eine Therapie für die sogenannten Ciliopathie entwickelt. Im Experiment mit Mäusen habe man die Cilien wiederhergestellt und die Fehlbildungen geheilt, schreiben Jeremy McIntyre von der University of Michigan in Ann Arbor und seine Kollegen im Fachblatt „Nature Medicine“. Die Forscher testeten ihr Verfahren an einem Mäusestamm, bei dem ein Gen namens IFT88 durch eine Mutation verändert ist. Als Folge besitzen die Tiere fehlgebildete Cilien und haben keinen Geruchssinn. Wie McIntyre und seine Kollegen mittels Genanalysen herausfanden, ist dieses Gen auch bei vielen Menschen mit Ciliopathie defekt.
Virenspray bringt Ersatzgen an seinen Einsatzort - Um ein intaktes Ersatzgen in die Riechzellen der Mäuse einzuschleusen, bauten die Wissenschaftler es zunächst in Viren ein, die mit Schnupfenerregern verwandt sind. Diese Adenoviren befallen die Zellen der Nase und bauen dabei ihre DNA in die der Wirtszellen ein. Dadurch gelangt auch das Ersatzgen für das defekte IFT88 in das Genom der Riechzellen. Mittels Nasenspray verabreichten die Forscher den Mäusen die Lösung mit den zu Genfähren umgerüsteten Viren.
Bereits wenige Stunden nach der Behandlung ließ sich das von dem Ersatzgen produzierte Eiweiß in den Riechzellen der Mäuse nachweisen, wie die Forscher berichten. Auch die Cilien hätten erste Anzeichen für eine Erholung gezeigt.
Um herauszufinden, ob dadurch auch der Geruchssinn der Mäuse funktionsfähig wurde, ließen die Forscher die Tiere an verschiedenen Konzentrationen eines Duftstoffs riechen. Gleichzeitig maßen sie die Hirnströme im Riechzentrum des Gehirns. „Die zuvor geruchsblinden Mäuse zeigten dabei eine normale, gesunden Mäusen ähnliche Reaktion“, schreiben McIntyre und seine Kollegen. Das zeige, dass die Gentherapie nicht nur die Cilienfehlbildung korrigiert, sondern auch die Riechfähigkeit hergestellt habe.
„Eine solche Therapie hat daher auch großes Potential, um Ciliopathien beim Menschen zu heilen“, konstatieren die Wissenschaftler. Weil die Riechzellen der Nase nicht lange leben und häufig erneuert werden, halte die Wirkung einer Behandlung allerdings nicht dauerhaft an. Bei den Mäusen habe man das neue Gen rund einen Monat lang nachweisen können. Der Vorteil sei aber, dass die Nasenzellen gut zugänglich seien und das Einschleusen des Ersatzgens mittels Virenspray daher sehr einfach sei. Alternativ müsse nach Strategien gesucht werden, das Ersatzgen dauerhafter zu etablieren.
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