ABŞ-da anemiya xəstəliyinin gen terapiyası riskləri araşdırılır
Bakı, 1 noyabr, AZƏRTAC
ABŞ-ın sağlamlıq tənzimləyicisi olan Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) məsləhətçilər qrupu çərşənbə axşamı “Vertex Pharmaceuticals” və “CRISPR Therapeutics” firmalarının tədqiqatlarını təsdiq edildikdən sonra oraq hüceyrəsi xəstəliyində (anemiya) gen terapiyasının potensial təhlükəsizlik risklərini qiymətləndirə biləcəyini bəyan edib.
AZƏRTAC Reuters agentliyinə istinadla xəbər verir ki, nəticələr təsdiq olunarsa, “Vertex” terapiyanın təhlükəsizlik nəticələrini qiymətləndirmək üçün xəstələrin 15 il müşahidə altında qalmasını təklif edib.
İrsi qırmızı qan hüceyrəsi pozğunluğu orqanizmdə anormal hemoqlobinin səviyyəsinə görə hüceyrələrin oraq formasına çevrilməsinə səbəb olur. Vazookklyuziv böhran xəstənin qırmızı qan hüceyrələrinin qan axını zamanı oksigendən məhrum olduğu və ağrılarla müşayiət olunan nöqtəyə qədər maneə törətdiyi zaman meydana gəlir.
Panel üzvləri bildiriblər ki, 15 illik müşahidə müddəti yeni gen redaktəsi üzrə CRISPR texnologiyasından istifadə edən terapiyanın real vaxt rejimində monitorinqindən məlumat bazası yaratmağa kömək edəcək.
ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının işçi qrupunun alimləri bildiriblər ki, yeni texnologiya növü "hədəfdən kənar" və ya potensial olaraq digər yan təsirlərə səbəb ola biləcək gözlənilməz genomik dəyişikliklərlə bağlı narahatlıqları artırıb, lakin terapiyanın effektivliyi ilə bağlı heç bir şübhə yaratmayıb.
Gen terapiyası ilə müalicə olunan xəstələr exa-cel infuziyasından sonra 12 ay ərzində ağır vazookklyuziv böhrandan azad olublar. “UMass Chan” Tibb Məktəbinin molekulyar, hüceyrə və xərçəng biologiyası kafedrasının professoru Skott Vulf bildirib ki, "hədəfdən kənar təhlillərlə bağlı hər hansı fəsadların baş verməməsi üçün diqqətli olmaq lazımdır”.
Analitiklər nəzərdən keçirilmək üçün FDA-ya təqdim edilən terapiyanın dekabrın 8-də sağlamlıq tənzimləyicisinin rəğbətini qazanacağına nikbin yanaşırlar.
Bölmənin digər xəbərləri
